LA TERAPIA ´GENICA CRISPR-Cas9 ES USADA POR PRIMERA VEZ DIRECTAMENTE EN UN PACIENTE HUMANO

Nature, 5 de marzo de 2020

Heidi Ledford

     En un reciente tratamiento se ha inyectado directamente en el ojo de un paciente humano vivo los componentes del sistema de edición de genes, codificados en el genoma de un virus. La inyección se hizo cerca de las células fotorreceptoras. Por el contrario, los ensayos clínicos anteriores de CRISPR-Cas9 han utilizado la técnica para editar los genomas de las células que se han eliminado del cuerpo, para posteriormente infundir nuevamente el material en el paciente. Mark Pennesi, especialista en enfermedades hereditarias de la retina en la Oregon Health & Science University en Portland dijo que se trataba de un momento emocionante. A esta nueva técnica se le ha llamada BRILLIANCE.

     Este tratamiento no es la primera vez que se intenta la edición de genes en el cuerpo(anteriormente se había realizado un sistema de edición de genes más antiguo, llamado nucleasas con dedos de zinc),. Sangamo Therapeutics de Brisbane, California ha probado un tratamiento basado en dedos de zinc para una afección metabólica llamada síndrome de Hunter. La técnica inserta una copia saludable del gen afectado en una ubicación específica en el genoma de las células hepáticas. Aunque parece seguro, los primeros resultados sugieren que que no es muy eficazpara aliviar los síntomas del síndrome de Hunter.

     Ahora, el uso de CRISPR-Cas9 en el cuerpo es un salto significativo al tratar las células en un quirófano, dice Fyodor Urnov, quien estudia la edición del genoma en la Universidad de California, Berkeley. "Es similar a un vuelo espacial versus un viaje en avión regular", dice. "Los desafíos técnicos y las preocupaciones de seguridad inherentes son mucho mayores".